Archiwum zamówień publicznych

Badanie fazy 3 u pacjentów z łagodną do ciężkiej uogólnioną miastenią

Badanie dotyczy leczenia uogólnionej miastenii (gMG – generalized myasthenia gravis), czyli choroby autoimmunologicznej powodującej osłabienie i nadmierną męczliwość mięśni.

Objawy choroby mogą obejmować:

• opadanie powiek,
• podwójne widzenie,
• osłabienie rąk i nóg,
• trudności w chodzeniu,
• problemy z mówieniem, połykaniem lub oddychaniem.

Celem badania jest sprawdzenie:

• czy lek IMVT-1402 pomaga zmniejszyć objawy miastenii,
• jak bezpieczny jest ten lek,
• jak dobrze jest tolerowany przez pacjentów.

IMVT-1402 jest nowym przeciwciałem monoklonalnym z grupy inhibitorów FcRn. Lek ma zmniejszać ilość nieprawidłowych przeciwciał odpowiedzialnych za rozwój chorób autoimmunologicznych.

Badanie prowadzone jest metodą randomizacji i podwójnie ślepej próby. Oznacza to, że uczestnik zostaje losowo przydzielony do grupy otrzymującej lek badany lub placebo, a ani pacjent, ani lekarz nie wiedzą, jaki preparat jest podawany.

Na czym polega udział w badaniu?

Udział w badaniu obejmuje:

• badania kwalifikacyjne,
• regularne podawanie leku badanego lub placebo (wizyty w Ośrodku oraz samodzielnie przez Pacjenta w domu),
• wizyty kontrolne,
• ocenę objawów miastenii,
• badania laboratoryjne oraz monitorowanie bezpieczeństwa leczenia.

Podczas badania lekarze oceniają między innymi:

• siłę mięśni,
• wpływ choroby na codzienne funkcjonowanie,
• nasilenie objawów,
• samopoczucie pacjenta,
• ewentualne działania niepożądane.

W jakiej postaci podawany jest lek badany?

Lek IMVT-1402 podawany jest w postaci zastrzyków podskórnych.

Uczestnicy otrzymują:

• lek badany IMVT-1402,
• albo placebo wyglądające podobnie do leku badanego.

Podanie odbywa się zgodnie z harmonogramem określonym w protokole badania.

Badanie obejmuje następujące okresy:

• Okres kwalifikacji (screening): do 5 tygodni
• Okres 1 (leczenie zaślepione): 12 tygodni
• Okres 2 (leczenie zaślepione): 14 tygodni
• Okres 3 (leczenie zaślepione): 52 tygodnie
• Okres obserwacji po zakończeniu leczenia (follow-up): 4 tygodnie

Całkowity czas udziału pojedynczego uczestnika w badaniu może wynosić do 87 tygodni.

Kryteria włączenia do badania klinicznego:

Do badania mogą zostać zakwalifikowane osoby, które:

• mają ukończone 18 lat,
• mają rozpoznaną uogólnioną miastenię (gMG),
• mają aktywne objawy choroby o nasileniu od łagodnego do ciężkiego,
• posiadają dodatnie przeciwciała związane z miastenią (np. przeciw receptorowi acetylocholiny – AChR),
• są na stabilnym leczeniu miastenii przed rozpoczęciem badania,
• są w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt i procedur badania,
• wyrażają pisemną zgodę na udział w badaniu.

Do badania nie będą mogły przystąpić osoby:

• z innymi ciężkimi chorobami neurologicznymi lub autoimmunologicznymi mogącymi wpływać na ocenę wyników,
• po niedawnym przełomie miastenicznym lub hospitalizacji z powodu ciężkiego zaostrzenia choroby,
• z istotnymi chorobami serca, wątroby, nerek lub ciężkimi zakażeniami,
• które niedawno otrzymywały niektóre terapie biologiczne lub eksperymentalne,
• z aktywnym zakażeniem wymagającym leczenia,
• kobiety w ciąży lub karmiące piersią,
• osoby, które nie stosują wymaganej antykoncepcji podczas udziału w badaniu,
• osoby z nadwrażliwością na składniki badanego leku,
• uczestniczące niedawno w innym badaniu klinicznym.

Ostateczną decyzję o zakwalifikowaniu do badania podejmuje lekarz badacz po analizie wyników badań i stanu zdrowia pacjenta.

Jeśli uważasz, że spełniasz powyższe kryteria, napisz do koordynatora badania:
This email address is being protected from spambots. You need JavaScript enabled to view it.*
*Kliknięcie otworzy program pocztowy 

Informacje ogólne
Tytuł badania:  A Phase 3, Multicenter, Randomized, Placebo-Controlled, DoubleBlind Study to Assess the Efficacy and Safety of IMVT-1402 in Patients With Mild to Severe Generalized Myasthenia Gravis (PROPEL)
Numer EU CT: EU CT Number: 2024-515979-35-00
Sponsor badania: Immunovant Sciences GmbH

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa doustnej kladrybiny w porównaniu z placebo u uczestników z uogólnioną miastenią gravis

Badanie skierowane jest do osób chorujących na miastenię rzekomoporaźną (MG),  przewlekłą chorobę autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy zaburza prawidłowe przekazywanie sygnałów między nerwami a mięśniami. W badaniu tym produkt leczniczy – kladrybina, będzie podawany w 2 oddzielnych cyklach leczenia, gdzie cykl leczenia definiuje się jako codzienne podawanie kladrybiny/placebo przez 3 kolejne dni.

Badanie podzielono na 3 okresy w następujący sposób:

• W okresie 1 kwalifikujący się uczestnicy zostaną zrandomizowani w stosunku 1:1:1 do grupy otrzymującej kladrybinę w dużej dawce, kladrybinę w małej dawce lub placebo.
• W okresie 2 uczestnicy początkowo przydzieleni losowo do grupy placebo zostaną ponownie przydzieleni losowo do grupy otrzymującej kladrybinę (w wysokiej lub niskiej dawce); uczestnicy, którzy otrzymali kladrybinę w okresie 1, zostaną przydzieleni do grupy otrzymującej placebo.
• W okresie ponownego leczenia (RT) (okres 3) uczestnikom może zostać ponownie podana kladrybina (w dawce uzupełniającej lub pełnej), jeśli będzie to uzasadnione klinicznie.

Częstotliwość wizyt:

• Okres 1 i 2: wizyty w placówce co 4 tygodnie, z 1 wideorozmową/telefoniczną pomiędzy każdą wizytą.
• Okres 3: wizyta w placówce co 12 tygodni, z 2 wideorozmowami/telefonicznymi pomiędzy każdą wizytą w placówce co miesiąc.
• Okres 2 i 3: wizyta w placówce co 8 tygodni (jeśli nie jest to już wymagane w Statucie Leczenia dla danego okresu) przez 24 tygodnie, wyłącznie w przypadku ponownego leczenia.

Całkowity czas trwania badania wynosi około 144 tygodni.

Kryteria włączenia do badania klinicznego

Możesz się kwalifikować do badania, jeśli:

• masz powyżej 18 lat,
• rozpoznano u Ciebie MG z uogólnionym osłabieniem mięśni, spełniające kryteria kliniczne klasyfikacji MGFA klasy II do IVa

Jeśli uważasz, że spełniasz powyższe kryteria, napisz do koordynatora badania:
This email address is being protected from spambots. You need JavaScript enabled to view it.*
*Kliknięcie otworzy program pocztowy

Informacje ogólne
Tytuł badania: A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo -Controlled, 3-Arm, 3-Period Study to Assess the Efficacy and Safety of a New Formulation of Oral Cladribine Compared with Placebo in Participants with Generalized Myasthenia Gravis.
Numer EU CT: 2023-507746-83-00
Sponsor badania: Merck Healthcare KGaA