Miastenia (MG)
Wybierz wskazanie, aby zobaczyć szczegóły badania:
Badanie fazy 3 u pacjentów z łagodną do ciężkiej uogólnioną miastenią
Badanie dotyczy leczenia uogólnionej miastenii (gMG – generalized myasthenia gravis), czyli choroby autoimmunologicznej powodującej osłabienie i nadmierną męczliwość mięśni.
Objawy choroby mogą obejmować:
- opadanie powiek,
- podwójne widzenie,
- osłabienie rąk i nóg,
- trudności w chodzeniu,
- problemy z mówieniem, połykaniem lub oddychaniem.
Celem badania jest sprawdzenie:
- czy lek IMVT-1402 pomaga zmniejszyć objawy miastenii,
- jak bezpieczny jest ten lek,
- jak dobrze jest tolerowany przez pacjentów.
IMVT-1402 jest nowym przeciwciałem monoklonalnym z grupy inhibitorów FcRn. Lek ma zmniejszać ilość nieprawidłowych przeciwciał odpowiedzialnych za rozwój chorób autoimmunologicznych.
Badanie prowadzone jest metodą randomizacji i podwójnie ślepej próby. Oznacza to, że uczestnik zostaje losowo przydzielony do grupy otrzymującej lek badany lub placebo, a ani pacjent, ani lekarz nie wiedzą, jaki preparat jest podawany.
Na czym polega udział w badaniu?
Udział w badaniu obejmuje:
- badania kwalifikacyjne,
- regularne podawanie leku badanego lub placebo (wizyty w Ośrodku oraz samodzielnie przez Pacjenta w domu),
- wizyty kontrolne,
- ocenę objawów miastenii,
- badania laboratoryjne oraz monitorowanie bezpieczeństwa leczenia.
Podczas badania lekarze oceniają między innymi:
- siłę mięśni,
- wpływ choroby na codzienne funkcjonowanie,
- nasilenie objawów,
- samopoczucie pacjenta,
- ewentualne działania niepożądane.
W jakiej postaci podawany jest lek badany?
Lek IMVT-1402 podawany jest w postaci zastrzyków podskórnych.
Uczestnicy otrzymują:
- lek badany IMVT-1402,
- albo placebo wyglądające podobnie do leku badanego.
Podanie odbywa się zgodnie z harmonogramem określonym w protokole badania.
Badanie obejmuje następujące okresy:
- Okres kwalifikacji (screening): do 5 tygodni
- Okres 1 (leczenie zaślepione): 12 tygodni
- Okres 2 (leczenie zaślepione): 14 tygodni
- Okres 3 (leczenie zaślepione): 52 tygodnie
- Okres obserwacji po zakończeniu leczenia (follow-up): 4 tygodnie
Całkowity czas udziału pojedynczego uczestnika w badaniu może wynosić do 87 tygodni.
Kryteria włączenia do badania klinicznego:
Do badania mogą zostać zakwalifikowane osoby, które:
- mają ukończone 18 lat,
- mają rozpoznaną uogólnioną miastenię (gMG),
- mają aktywne objawy choroby o nasileniu od łagodnego do ciężkiego,
- posiadają dodatnie przeciwciała związane z miastenią (np. przeciw receptorowi acetylocholiny – AChR),
- są na stabilnym leczeniu miastenii przed rozpoczęciem badania,
- są w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt i procedur badania,
- wyrażają pisemną zgodę na udział w badaniu.
Do badania nie będą mogły przystąpić osoby:
- z innymi ciężkimi chorobami neurologicznymi lub autoimmunologicznymi mogącymi wpływać na ocenę wyników,
- po niedawnym przełomie miastenicznym lub hospitalizacji z powodu ciężkiego zaostrzenia choroby,
- z istotnymi chorobami serca, wątroby, nerek lub ciężkimi zakażeniami,
- które niedawno otrzymywały niektóre terapie biologiczne lub eksperymentalne,
- z aktywnym zakażeniem wymagającym leczenia,
- kobiety w ciąży lub karmiące piersią,
- osoby, które nie stosują wymaganej antykoncepcji podczas udziału w badaniu,
- osoby z nadwrażliwością na składniki badanego leku,
- uczestniczące niedawno w innym badaniu klinicznym.
Ostateczną decyzję o zakwalifikowaniu do badania podejmuje lekarz badacz po analizie wyników badań i stanu zdrowia pacjenta.
Jeśli uważasz, że spełniasz powyższe kryteria, napisz do koordynatora badania:
This email address is being protected from spambots. You need JavaScript enabled to view it.*
*Kliknięcie otworzy program pocztowy
Informacje ogólne
Tytuł badania: A Phase 3, Multicenter, Randomized, Placebo-Controlled, DoubleBlind Study to Assess the Efficacy and Safety of IMVT-1402 in Patients With Mild to Severe Generalized Myasthenia Gravis (PROPEL)
Numer EU CT: EU CT Number: 2024-515979-35-00
Sponsor badania: Immunovant Sciences GmbH
Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa doustnej kladrybiny w porównaniu z placebo u uczestników z uogólnioną miastenią gravis
Badanie skierowane jest do osób chorujących na miastenię rzekomoporaźną (MG), przewlekłą chorobę autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy zaburza prawidłowe przekazywanie sygnałów między nerwami a mięśniami. W badaniu tym produkt leczniczy – kladrybina, będzie podawany w 2 oddzielnych cyklach leczenia, gdzie cykl leczenia definiuje się jako codzienne podawanie kladrybiny/placebo przez 3 kolejne dni.
Badanie podzielono na 3 okresy w następujący sposób:
- W okresie 1 kwalifikujący się uczestnicy zostaną zrandomizowani w stosunku 1:1:1 do grupy otrzymującej kladrybinę w dużej dawce, kladrybinę w małej dawce lub placebo.
- W okresie 2 uczestnicy początkowo przydzieleni losowo do grupy placebo zostaną ponownie przydzieleni losowo do grupy otrzymującej kladrybinę (w wysokiej lub niskiej dawce); uczestnicy, którzy otrzymali kladrybinę w okresie 1, zostaną przydzieleni do grupy otrzymującej placebo.
- W okresie ponownego leczenia (RT) (okres 3) uczestnikom może zostać ponownie podana kladrybina (w dawce uzupełniającej lub pełnej), jeśli będzie to uzasadnione klinicznie.
Częstotliwość wizyt:
- Okres 1 i 2: wizyty w placówce co 4 tygodnie, z 1 wideorozmową/telefoniczną pomiędzy każdą wizytą.
- Okres 3: wizyta w placówce co 12 tygodni, z 2 wideorozmowami/telefonicznymi pomiędzy każdą wizytą w placówce co miesiąc.
- Okres 2 i 3: wizyta w placówce co 8 tygodni (jeśli nie jest to już wymagane w Statucie Leczenia dla danego okresu) przez 24 tygodnie, wyłącznie w przypadku ponownego leczenia.
Całkowity czas trwania badania wynosi około 144 tygodni.
Kryteria włączenia do badania klinicznego
Możesz się kwalifikować do badania, jeśli:
- masz powyżej 18 lat,
- rozpoznano u Ciebie MG z uogólnionym osłabieniem mięśni, spełniające kryteria kliniczne klasyfikacji MGFA klasy II do IVa
Jeśli uważasz, że spełniasz powyższe kryteria, napisz do koordynatora badania:
This email address is being protected from spambots. You need JavaScript enabled to view it.*
*Kliknięcie otworzy program pocztowy
Informacje ogólne
Tytuł badania: A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo -Controlled, 3-Arm, 3-Period Study to Assess the Efficacy and Safety of a New Formulation of Oral Cladribine Compared with Placebo in Participants with Generalized Myasthenia Gravis.
Numer EU CT: 2023-507746-83-00
Sponsor badania: Merck Healthcare KGaA