Badania kliniczne

Badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo deukryktybantu (ang. deucritibant) w profilaktyce oraz w leczeniu doraźnym napadów obrzęku naczynioruchowego u osób dorosłych z nabytym obrzękiem naczynioruchowym spowodowanym niedoborem inhibitora C1

Opis badania:

• Czego dotyczy to badanie?
  Badanie dotyczy oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku deukryktybant u osób z nabytym obrzękiem naczynioruchowym zależnym od inhibitora C1 (AAE-C1INH).
  Celem badania jest sprawdzenie, czy deukryktybant może pomagać zarówno w zapobieganiu napadom choroby, jak i w leczeniu napadów w momencie ich wystąpienia. Uczestnicy mogą otrzymywać badany lek lub placebo. Pacjenci otrzymują również lek ratunkowy do zastosowania w przypadku braku skuteczności leku badanego
• Dla kogo jest to badanie?
  Badanie jest przeznaczone dla dorosłych osób chorujących na nabyty obrzęk naczynioruchowy (HAE), u których występują napady choroby i które kwalifikują się do udziału po przejściu badań przesiewowych..
• Na czym polega udział w badaniu?
  Udział obejmuje kilka etapów. Na początku wykonywana jest kwalifikacja do badania oraz szkolenie z używania elektronicznego dzienniczka do zapisywania objawów i samopoczucia.

Następnie uczestnik przechodzi przez:

1. 1. część profilaktyczną – przez około 12 tygodni przyjmuje codziennie w domu badaną tabletkę lub placebo i zapisuje informacje w elektronicznym dzienniczku;
   2. część leczenia napadów – podczas kwalifikujących się napadów uczestnik przyjmuje badany lek lub placebo zgodnie z instrukcjami lekarza oraz regularnie raportuje objawy w dzienniczku; kontakty z lekarzem odbywają się głównie telefonicznie lub online.
   3. możliwy jest również udział w dalszej, otwartej fazie badania, w której wszyscy uczestnicy otrzymują badany lek.

Podczas badania wykonywane są m.in. badania krwi i moczu, EKG, pomiary parametrów życiowych, badania lekarskie oraz wypełnianie kwestionariuszy dotyczących jakości życia i objawów choroby.

• Jak długo trwa udział w badaniu?
  Czas udziału zależy od przebiegu choroby i etapu badania. Główna część profilaktyczna trwa około 12 tygodni, natomiast dalszy udział zależy od czasu potrzebnego do leczenia kwalifikujących się napadów choroby oraz ewentualnego udziału w fazie otwartej.
• Jakie są wizyty w badaniu?
  Badanie obejmuje różne rodzaje wizyt:
  1. wizyta przesiewowa (kwalifikacyjna) – sprawdzenie, czy uczestnik spełnia warunki udziału, szkolenie z obsługi elektronicznego dzienniczka;
  2. - wizyty w części profilaktycznej – odbywają się w tygodniach 2, 4, 6, 8 i 12; część z nich może odbywać się w ośrodku, a część zdalnie (telefonicznie lub przez wideorozmowę). Wizyty w ośrodku trwają około 1,5 godziny.
  3. - wizyty związane z leczeniem napadów – część kontaktów odbywa się zdalnie podczas napadu, a po napadzie może być wymagana dodatkowa wizyta w ośrodku lub rozmowa telefoniczna.
  4. - wizyty kończące leczenie i kończące badanie – obejmują ocenę stanu zdrowia, badania laboratoryjne, EKG i przegląd danych z dzienniczka.

Kryteria włączenia do badania klinicznego:

Możesz kwalifikować się do udziału, jeśli:

• masz 18 lat lub więcej,
• chorujesz na nabyty obrzęk naczynioruchowy (AAE-C1INH) związany z niedoborem inhibitora C1, potwierdzony badaniami laboratoryjnymi,
• nie masz rodzinnej historii tej choroby,
• miałaś/-eś napady obrzęku przed rozpoczęciem badania,
• masz chorobę współistniejącą związaną z AAE, jest ona stabilna i dobrze kontrolowana,

Nie możesz kwalifikować się do udziału, jeśli:

• masz inny rodzaj nawracającego obrzęku naczynioruchowego niż AAE-C1INH,
• niedawno brałaś/-eś udział w innym badaniu klinicznym,
• jesteś w ciąży, planujesz ciążę lub karmisz piersią,
• masz istotne choroby wątroby lub nerek,
• masz poważne choroby serca lub układu krążenia,
• chorujesz na padaczkę lub poważne choroby neurologiczne,
• masz ciężkie, niekontrolowane choroby przewodu pokarmowego, które mogą wpływać na wchłanianie leku,
• nadużywasz alkoholu lub substancji psychoaktywnych,
• masz uczulenie na badany lek (deukryktybant) lub jego składniki.

Jeśli uważasz, że spełniasz powyższe kryteria, napisz do koordynatora badania:
Ten adres pocztowy jest chroniony przed spamowaniem. Aby go zobaczyć, konieczne jest włączenie w przeglądarce obsługi JavaScript.*
*Kliknięcie otworzy program pocztowy

Informacje ogólne
Tytuł badania:  Randomizowane, trzyczęściowe badanie fazy 3, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane za pomocą placebo, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo podawanego doustnie deukryktybantu w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu w profilaktyce oraz deukryktybantu w postaci kapsułek miękkich w leczeniu doraźnym napadów obrzęku naczynioruchowego u osób dorosłych z nabytym obrzękiem naczynioruchowym spowodowanym niedoborem inhibitora C1 (CREAATE)
Numer EU CT: 2025-522051-26
Sponsor badania: Pharvaris Netherlands B.V.