Intonavi System Znaczników Dźwiękowych 
Wrodzony obrzęk naczynioruchowy z niedoborem C1-inhibitora (HAE)
Wybierz wskazanie, aby zobaczyć szczegóły badania:
Badanie fazy III z grupą kontrolną otrzymującą placebo dotyczące siRNA (ADX-324 ) ukierunkowanego na prekalikreinę u objawowych chorych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym wywołanym niedoborem C1-inhibitora (HAE-C1INH)
-
Czego dotyczy to badanie?
Badanie kliniczne STOP-HAE dotyczy oceny bezpieczeństwa i skuteczności eksperymentalnego leku ADX-324 u osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE). Lek ADX-324 jest terapią typu siRNA, której działanie polega na zmniejszaniu wytwarzania prekalikreiny – białka uczestniczącego w procesie prowadzącym do powstawania obrzęków. Celem badania jest leczenia jest ocena skuteczności badanego leku w profilaktyce HAE (zmniejszenie częstości i nasilenia napadów HAE w porównaniu z placebo). -
Dla kogo jest to badanie?
Badanie jest przeznaczone dla osób z rozpoznanym dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE). Do udziału zapraszani są pacjenci objawowi spełniający określone kryteria medyczne potwierdzane podczas kwalifikacji do badania. Łącznie planowany jest udział około 90 uczestników w około 45 ośrodkach na świecie. -
Na czym polega udział w badaniu?
Udział w badaniu obejmuje kilka etapów: ewentualny okres odstawienia dotychczasowego leczenia profilaktycznego, etap kwalifikacji (screening) oraz okres leczenia i obserwacji. Uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z trzech grup otrzymujących ADX-324 lub placebo, przy czym ani uczestnik, ani lekarz nie wiedzą, jaki preparat został podany.
W trakcie badania wykonywane są m.in.: wywiad medyczny, badania lekarskie, pomiary parametrów życiowych, EKG, badania krwi i moczu, kwestionariusze dotyczące jakości życia oraz codzienne prowadzenie elektronicznego dziennika napadów HAE. Uczestnicy otrzymują badany lek w postaci podskórnych wstrzyknięć.
-
Jak długo trwa udział w badaniu?
Udział w badaniu trwa około 8 miesięcy. W tym czasie wymagane jest odbycie co najmniej 9 wizyt w ośrodku badawczym. -
Jakie są wizyty w badaniu?
Badanie obejmuje wizytę przesiewową, wizyty związane z leczeniem oraz wizyty obserwacyjne.
Wizyta przesiewowa służy potwierdzeniu kwalifikacji do udziału w badaniu i obejmuje szeroki zakres badań diagnostycznych.
Wizyty związane z leczeniem obejmują podanie badanego leku lub placebo, badania laboratoryjne, ocenę stanu zdrowia oraz monitorowanie bezpieczeństwa.
Wizyty obserwacyjne służą kontroli stanu zdrowia i ocenie działania badanego leku po jego podaniu.
Wizyty przesiewowe i związane z leczeniem trwają zwykle około 6–8 godzin, natomiast wizyty obserwacyjne około 1–2 godzin. Dodatkowo mogą zostać zaplanowane wizyty związane z monitorowaniem bezpieczeństwa uczestnika.
Kryteria włączenia i wyłączenia do badania klinicznego:
Możesz kwalifikować się do udziału, jeśli:
- masz 18 lat lub więcej,
- chorujesz na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE typ I lub II),
- miałaś/-eś ostatnio napady HAE,
- potrafisz stosować leczenie doraźne napadów HAE,
- będziesz przestrzegać zasad badania i uczestniczyć w wizytach.
Nie możesz kwalifikować się do udziału, jeśli:
- masz inny rodzaj obrzęku niż HAE typu I lub II,
- masz poważne, niewyrównane choroby (np. serca, nerek, wątroby, ciężką cukrzycę lub nadciśnienie),
- masz aktywną infekcję (np. zapalenie wątroby), HIV lub WZW B/C,
- jesteś w ciąży lub karmisz piersią,
- niedawno miałaś/-eś dużą operację lub ciężki uraz,
- stosowałaś/-eś niedawno niektóre leki na HAE lub brałaś/-eś udział w innym badaniu klinicznym,
- masz stan zdrowia, który według lekarza może zwiększać ryzyko udziału w badaniu.
Jeśli uważasz, że spełniasz powyższe kryteria, napisz do koordynatora badania:
Ten adres pocztowy jest chroniony przed spamowaniem. Aby go zobaczyć, konieczne jest włączenie w przeglądarce obsługi JavaScript.*
*Kliknięcie otworzy program pocztowy
Informacje ogólne
Tytuł badania: Randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby badanie
fazy III z grupą kontrolną otrzymującą placebo dotyczące siRNA ukierunkowanego na prekalikreinę z ADX-324 u uczestników z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (STOP-HAE)
Numer EU CT: 2025-521352-38-00
Sponsor badania: ADARx Pharmaceuticals, Inc.