Badania kliniczne

Badanie mające na celu uzyskanie informacji na temat elenestynibu (zwanego także produktem BLU-263) u osób dorosłych z mastocytozą układową

Opis badania

• Czego dotyczy to badanie?

Badacze poszukują lepszych sposobów leczenia pacjentów z mastocytozą układową (ang. systemic mastocytosis, SM). SM to rzadka choroba, w przebiegu której organizm wytwarza zbyt wiele komórek tucznych, czyli ważnych komórek odpornościowych, chroniących organizm przed zakażeniami. W przebiegu SM organizm wytwarza zbyt wiele komórek tucznych, ponieważ białko o nazwie KIT nie działa prawidłowo. Białko KIT nie działa prawidłowo z powodu występowania określonej zmiany w DNA (mutacji). Nagromadzenie komórek tucznych w narządach powoduje u osób z SM ciężkie objawy, które znacząco wpływają na codzienne życie. Mogą występować u nich niska gęstość kości i ciężkie reakcje alergiczne, w tym anafilaksja. U osób z ciężką postacią SM może również wystąpić zagrażające życiu uszkodzenie narządów. Większość metod leczenia SM, takich jak leki przeciwhistaminowe, stabilizatory komórek tucznych i leki steroidowe, leczą objawy, a nie przyczynę SM. Takie leki określa się jako „terapię ukierunkowaną na objawy” (ang. symptom directed therapy, SDT). Awaprytynib jest lekiem, który leczy przyczynę SM i jest dostępny w Stanach Zjednoczonych oraz w niektórych krajach Europy.

Elenestynib to lek eksperymentalny, którego celem jest leczenie przyczyny SM poprzez zahamowanie działania zmutowanego białka KIT. Badacze prowadzą to badanie, aby sprawdzić, czy elenestynib może pomóc osobom z indolentną mastocytozą układową (ang. indolent systemic mastocytosis, ISM) lub tlącą się mastocytozą układową (ang. smoldering systemic mastocytosis, SM).

• Dla kogo jest to badanie?

W badaniu tym wezmą udział osoby spełniające następujące warunki:
+ mają ukończone co najmniej 18 lat;
+ występują u nich objawy SM, których stosowana aktualnie terapia SDT nie jest w stanie skutecznie leczyć (tylko w przypadku pacjentów z ISM).

W badaniu tym nie wezmą udziału osoby spełniające następujące warunki:
x  występują u nich inne choroby spowodowane nieprawidłowym funkcjonowaniem komórek tucznych;
x występuje u nich uszkodzenie narządów spowodowane nieprawidłowym funkcjonowaniem komórek tucznych;
x muszą przyjmować określone leki, które mogą sprawiać, że przyjmowanie elenestynibu nie byłoby bezpieczne lub które mogłyby utrudniać przeprowadzenie ocen w ramach badania;
x występują u nich inne choroby spowodowane zbyt dużą liczbą komórek krwi innych niż komórki tuczne (inne powiązane zaburzenia krwi).

• Na czym polega udział w badaniu?

Ustalenie najlepszej dawki (lub najlepszych dawek) elenestynibu (tj. dawek, które dobrze działają przy najmniejszej liczbie działań niepożądanych). Uczestnicy będą przyjmować placebo lub przypisaną dawkę elenestynibu. Będzie to trwało do czasu, aż zostanie ustalona najlepsza dawka. Uczestnicy mogą zmienić dawkę na najlepszą.

Sprawdzenie, czy przyjmowanie elenestynibu jest skuteczne w leczeniu uczestników z SM. Przed leczeniem i po jego rozpoczęciu uczestnicy będą wypełniać kwestionariusze dotyczące objawów. Następnie badacze porównają wyniki, aby sprawdzić, czy po rozpoczęciu leczenia doszło do poprawy objawów.

Zgromadzenie informacji na temat potencjalnych działań niepożądanych elenestynibu. Badacze przyjrzą się działaniom niepożądanym występującym u uczestników podczas przyjmowania elenestynibu i przez okres do 1 miesiąca po przyjęciu ostatniej dawki elenestynibu.

• Jak długo trwa udział w badaniu?

Przed przystąpieniem do badania pacjenci zgłoszą się do lekarzy prowadzących badanie, aby upewnić się, że mogą wziąć udział w badaniu. Uczestnik będzie brał udział w badaniu przez około 5 lat lub do momentu pogorszenia się SM, wystąpienia działań niepożądanych związanych z leczeniem utrudniających kontynuację leczenia, podjęcia przez uczestnika lub lekarza prowadzącego badanie decyzji o zaprzestaniu leczenia z dowolnej przyczyny lub podjęcia przez badaczy decyzji o zakończeniu badania.

• Jakie są wizyty w badaniu?

W pierwszym cyklu wizyty odbywają się co tydzień. W kolejnych cyklach spotykamy się raz w miesiącu. Na wizytach pobierana będzie krew, wykonywane EKG oraz wizyta u specjalisty hematologii wraz z badaniem fizykalnym. Co pół roku wykonywana będzie densytometria DXA (badanie oceniające gęstość mineralną kości) oraz rentgen RTG odcinka lędźwiowego i piersiowego kręgosłupa u pacjentów z wywiadem złamań lub z wywiadem bądź stwierdzeniem osteopenii/osteoporozy na podstawie przesiewowego badania DXA. Opcjonalnie na niektórych wizytach wykonywane będą zdjęcia zmian skórnych i biopsja sztancowa (5 mm) zmiany skórnej i zdrowej skóry (u pacjentów z objawami skórnymi). Uczestnicy codziennie będą też wypełniać kwestionariusze dotyczące objawów na smartfonach, które otrzymają na początku badania.

• Jeśli uważasz, że spełniasz powyższe kryteria, napisz do koordynatora badania: Ten adres pocztowy jest chroniony przed spamowaniem. Aby go zobaczyć, konieczne jest włączenie w przeglądarce obsługi JavaScript.

• Informacje ogólne

Tytuł badania: Randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby badanie fazy II/III z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające produkt BLU-263 w leczeniu indolentnej mastocytozy układowej

Numer EU CT: 2024-516728-32-00

Sponsor badania: Blueprint Medicines Corporation